“看完了。基因第七外显子缺失,长片段,位置刁钻。蛋白编码区被拦腰截断,细胞里的DNA修复功能基本上全废了。”
“能做吗?”
“能做。这种缺失片段长度——用普通腺病毒载体根本塞不进去,病毒包装效率会低到没法用。但用冯·艾森伯格家族的脂质纳米颗粒,粒径刚好能装下,多出来的空间还可以加一段辅助序列提高整合效率,简直是量身定做的病例。”
“方案多久能出来?”
“给我两天。先把张教授送来的细胞样本做一遍全外显子测序验证,确认突变位点没有测序误差。然后根据突变位点设计修复模板——模板序列已经有了初步方案,连夜就能合成。安德斯那边第三代脂质纳米颗粒现成的,直接拿来配型。后天出方案,大后天可以开始临床前验证,如果一切顺利,一周内启动治疗。”
乔治从分子标记室探出头,白大褂袖口挽到手肘,手里拿着刚跑完的一组单细胞测序数据。
“布莱恩,这个病例如果能成功——全球十几例的第七外显子缺失,第一例临床治愈——你知道这意味着什么吗?”
“意味着《柳叶刀》又要发一篇论文。”
“不止,意味着基因编辑的临床转化从此有了‘从实验室到病床’的标准路径。张教授说这个病神仙来了也治不好——但我们不是神仙,我们是上帝之手。”
“还有呢?”
“这意味着我们的基因编辑治疗方案能直接跨过临床二期,进入快速审批通道。冯·艾森伯格家族攒了一百多年的数据,就差一个临床案例来破局,小苹果就是这个案例。”
安德斯从隔壁推门进来,深蓝工装上沾着液氮的白霜,手里提着一个银色低温箱。
箱体表面凝结着细密的水珠,放在实验台上时发出一声沉闷的金属撞击声。
“伊莎小姐让我把第三代脂质纳米颗粒直接送来了,粒径比上一代再压缩百分之十五,靶向性提高了几十个百分点。适配你们要用的外显子修复模板长度,昨天在瑞士已经跑过一轮体外验证,数据全绿,你们这边的进度呢?”
“布莱恩说后天出方案。”
“后天?太慢了,明天。”
“明天?连夜搞?”
“连夜搞,你们写论文那几天不是连着熬了好几个通宵吗?那会儿没人喊慢。搞了这么久的科研,论文发了一大堆,设备堆了一屋子,全世界的富豪排队来买命——但真正能让上帝之手这四个字名副其实的,不是什么《柳叶刀》论文,不是什么诺贝尔奖预测。”
“那是什么?”
“是一个活生生的病人站在你面前,你把她的病治好了,小苹果就是这个病人,一定要治得漂亮。不是给全球学术界看,是给灯塔广场上那些炸石斑鱼的、卖芒果糯米饭的、数钢筋的人看。让他们知道——我们不是来镀金的,是来挖金的。挖出来的金子要能用,能救命。”
理查德摘下金丝眼镜擦了擦。
“安德斯,你平时说话没这么激动的。”
“因为平时没来活,论文是纸上谈兵,临床是真刀真枪。纸上谈兵赢了,发一篇论文。真刀真枪赢了,救一条命。你选哪个?”
“真刀真枪。”
“那就别后天,明天出方案,后天开始验证。冯·艾森伯格家族上百年的数据,等了一百多年才等到这个时刻——一个第七外显子缺失的孩子,一个能完美匹配脂质纳米递送系统长度的突变类型,这不是巧合。这是老天爷把钥匙递到我们手里了。不接,对不起这一百多年攒下来的每一管冻存的血样。”
布莱恩把U盘拔下来,重新插了一次,确认数据读取完整。
抬头看着墙上的挂钟,时针已经指向晚上十点。
窗外太平洋的夜色深沉,灯塔广场的灯光在海面上铺成一道金色的光带,海浪拍在沙滩上发出有节奏的哗哗声。
“那就今晚。理查德你负责测序验证,乔治你负责细胞样本预处理,我负责设计修复模板。安德斯你准备脂质纳米颗粒的配型方案。明天上午出方案初稿,下午开视频会跟张教授团队对接,后天正式启动临床前验证。”
“能多快就多快?”
“能多快就多快,小苹果等不了,专家说她只剩几个月——我们就给她抢回来。”